Palkon lääkejaosto hyväksyi kokouksessaan 28.5.2025 kommentoitavaksi suositusluonnoksen ”Ravulitsumabi neuromyelitis optica - kirjon häiriön (NMOSD) hoidossa. Luonnoksen mukaan ravulitsumabi ei kuuluisi terveydenhuollon palveluvalikoimaan tässä käyttöaiheessa.
Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa.fi -palvelussa 4.7.2025 saakka. Palko pyrkii hyväksymään lopullisen suosituksen elokuussa 2025.
Suosituksen ja Fimean arviointilausunnon löydät avaamalla kohdan Näytä lisätiedot ja sieltä väliotsikon Liitteet alta. Ennen kommentointia tutustu myös ohjeeseen Palkon suositusluonnoksia kommentoivalle.
Ravulitsumabi ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan yleistyneen neuromyelitis optica- kirjon häiriön (NMOSD) hoidossa aikuisilla, joilla on todettu AQP4-vasta-aineita.
Palkon näkemyksen mukaan ravulitsumabin kliinisen tehon näytössä on epävarmuutta myyntilupatutkimuksen asetelman vuoksi. Palkon näkemyksen mukaan ravulitsumabi-hoidon haitat ovat merkittäviä suhteessa hoidon mahdolliseen kliiniseen hyötyyn.
Ravulitsumabi on erittäin kallis lääke. Ravulitsumabi-hoidon keston perusteluita ja hoidon lopettamiskriteereitä ei ole määritelty riittävästi. Kustannusvaikuttavuutta ei ole analysoitu Suomen näkökulmasta.
Ravulitsumabi on tarkoitettu neuromyelitis optica- kirjon häiriön (NMOSD) hoitoon aikuisilla, joilla on todettu AQP4-vasta-aineita. Ravulitsumabin kliinisen tehon ja turvallisuuden tutkimusnäyttö suosituksen käyttöaiheessa perustuu avoimeen faasin III monikeskustutkimukseen, jossa käytettiin ulkoista lumelääkekontrollia eli tutkimus on käytännössä yksihaarainen luonteeltaan.
Ravulitsumabi vähensi CHAMPION-NMO-tutkimuksessa merkittävästi NMOSD kohtauksia. Erillinen arviointikomitea arvioi täyttikö potilaan oireet kohtauksen kriteerit. Ravulitsumabia saaneilla potilailla ei todettu tutkimuksen seuranta-aikana yhtään kohtausta, mutta tulosten tulkintaa hankaloittaa tutkimuksen sokkouttamaton yksihaarainen rakenne. Noin puolella CHAMPION-NMO-tutkimuksen potilaista oli käytössä immunosuppressantti-hoito tutkimuksen alkaessa ja noin 14 %:lla potilaista ei ollut lainkaan aiempaa hoitoa immunosuppressanteilla NMOSD hoidossa. Ravulitsumabi ei näytä säilyttävän tai parantavan elämänlaatua verrattaessa ulkoiseen kontrolliryhmään. Palkon näkemyksen mukaan ravulitsumabin kliinisen tehon näytössä on epävarmuutta tutkimusasetelman takia. Hoito on pitkäkestoinen ja mikäli hoito ei tuota toivottua tulosta, on epäselvää, miten määritellään hoidon jatkamisen tai lopettamisen kriteerit.
CHAMPION-NMO-tutkimuksessa hoidon keston mediaani ravulitsumabia saaneilla potilailla oli 73,5 viikkoa. Ravulitsumabia saaneilla potilailla ilmeni hoidon aikana minkä tahansa asteisia haittatapahtumia 91 %:lla, haitta-asteen 3–4 haittatapahtumia 16 %:lla ja vakavia haittatapahtumia 14 %:lla. Hoitoon liittyviä haittatapahtumia havaittiin 45 %:lla ravulitsumabia saaneista. Erityisistä huolenaiheista CHAMPION-NMO-tutkimuksessa havaittiin meningokokki-infektio kahdella ravulitsumabia saaneella potilaalla (3,4 %). Palkon näkemyksen mukaan ravulitsumabi-hoidon haitat ovat merkittäviä suhteessa hoidon mahdolliseen kliiniseen hyötyyn.
Ravulitsumabi-hoito vaatii säännöllisen annostelun vaikutuksen ylläpitämiseen, jonka myötä vuosia jatkuvan hoidon kustannukset voivat nousta huomattavan korkeiksi. Tavanomaiset hoidot ovat vuotuisilta lääkekustannuksiltaan maltillisia verrattuna ravulitsumabi-hoitoon. Verottomin tukkuhinnoin laskettuna ravulitsumabin potilaskohtainen vuosittainen annostelu- ja lääkekustannus olisi noin 361 000 €, lukuun ottamatta aloitusannosta. Ensimmäisen hoitovuoden jälkeen pienen rajatun potilasjoukon (1–5 potilasta) hoitaminen ravulitsumabilla olisi vuosittaisilta annostelu- ja lääkekustannuksiltaan noin 0,36–1,81 miljoonaa €.
Ravulitsumabin kustannusvaikuttavuudesta NMOSD:n hoidossa ei ole saatavilla tietoa Suomen näkökulmasta. Korkeasta hoidon kustannuksesta huolimatta hoito ovat käytössä tai suositellaan käyttöön useissa Euroopan maissa ja Kanadassa. Osassa maista vastaava arviointiviranomainen on asettanut korvattavuuden tai käyttöönoton ehdoksi rajatumman potilasjoukon (hoito toisessa linjassa) tai alennetun hoidon hinnan.